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VYNDAQEL (tafamidis) 61 mg is indicated for the treatment of wild-type or hereditary transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM). VYNDAQEL (tafamidis meglumine) 20 mg is indicated for the treatment of transthyretin amyloidosis in adult patients with stage 1 symptomatic polyneuropathy (ATTR-PN) to delay peripheral neurologic impairment. [INDICATION TO BE UPDATED BY LOCAL MARKET.]
トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー（TTR-FAP）は、トランスサイレチン（TTR）由来のアミロイドが末梢神経及び自律神経系に沈着することで機能障害を引き起こす全身性アミロイドーシスです。
また、トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM：Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy）は、トランスサイレチンアミロイド（ATTR：Transthyretin Amyloid）が心筋に沈着することで心臓の拡張機能が障害され、拘束型心筋症および心不全などの進行性の機能障害をきたし、最終的には死に至る疾患です。
野生型TTRと変異型TTRのいずれもがアミロイドーシスを引き起こしますが、病原性の変異型TTRでは線維形成が促進することが知られています。TTRはサイロキシンの輸送を担う蛋白質の1種です。通常、TTRは４つのユニット（４量体）を形成して機能を発揮しますが、変異型TTRでは４量体が不安定になり、解離して単量体になりやすくなります。単量体になったTTRは異常な3次元構造に折りたたまれ（ミスフォールディング）、このミスフォールディングによって単量体が凝集、アミロイド線維を形成して末梢神経や自律神経、心臓内に沈着することが原因となり症候があらわれます。
ビンダケルはTTR 4量体のサイロキシン結合部位に結合して、TTR 4量体を安定化させ、アミロイド形成過程の律速段階である単量体への解離を阻害することで、アミロイドの形成を抑制します。
ビンダケルは TTR 4量体のサイロキシン結合部位に結合する
1） 承認時評価資料：製品開発の根拠 ［L20130719189］
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