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VYNDAQEL (tafamidis) 61 mg is indicated for the treatment of wild-type or hereditary transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM). VYNDAQEL (tafamidis meglumine) 20 mg is indicated for the treatment of transthyretin amyloidosis in adult patients with stage 1 symptomatic polyneuropathy (ATTR-PN) to delay peripheral neurologic impairment. [INDICATION TO BE UPDATED BY LOCAL MARKET.]
目的
ATTRwtをより明確に定義するために本疾患の患者の主な臨床的特徴を説明することを目的とした。
対象
心臓症状の併発と組織生検によりTTR沈着を認め、99mTc-DPDシンチグラフィおよび免疫固定電気泳動・血清フリーライトチェーンアッセイ、尿タンパク電気泳動によりALアミロイドーシスを除外にて診断された野生型トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTRwt）患者108例
方法
ボローニャ（イタリア：16年間分）とマドリード（スペイン：6年間分）の2つの大学病院において、ATTRwtと診断されたすべての患者のローカルデータベースと臨床チャートからの情報をプロスペクティブに検討したコホート研究であり、記述的研究を実施した。
評価項目
原著に記載なし。
解析方法
正規分布変数は平均±標準偏差（SD）、非正規分布変数は中央値および四分位範囲（IQR）、カテゴリデータは頻度およびパーセントで表した。Shapiro-Wilk検定を用いた。両側検定においてP値＜0.05の場合、統計学的に有意とみなした。
安全性
原著に記載なし。
本試験の限界
目 的：ATTRwtをより明確に定義するために本疾患の患者の主な臨床的特徴を説明することを目的とした。
対 象：心臓症状の併発と組織生検によりTTR沈着を認め、99mTc-DPDシンチグラフィおよび免疫固定電気泳動・血清フリーライトチェーンアッセイ、尿タンパク電気泳動によりALアミロイドーシスを除外にて診断された野生型トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTRwt）患者108例
方 法：ボローニャ（イタリア：16年間分）とマドリード（スペイン：6年間分）の2つの大学病院において、ATTRwtと診断されたすべての患者のローカルデータベースと臨床チャートからの情報をプロスペクティブに検討したコホート研究であり、記述的研究を実施した。
評価項目：原著に記載なし。
解析方法：正規分布変数は平均±標準偏差（SD）、非正規分布変数は中央値および四分位範囲（IQR）、カテゴリデータは頻度およびパーセントで表した。Shapiro-Wilk検定を用いた。両側検定においてP値＜0.05の場合、統計学的に有意とみなした。
安 全 性：原著に記載なし。
本試験の限界：
99mTc-DPDシンチグラフィは心アミロイドーシスの診断のおける使用は承認外
E. González-López, et al.：Eur Heart J 38(24)：1895, 2017
本研究に含まれるATTRwt患者は、発症時年齢77.3±8歳、女性が20例含まれました。ATTR-CM診断前に、他の疾患と診断されていた患者は34％（100例中34例）でした。主な診断名は、高血圧性心筋症、肥大型心筋症、虚血性心疾患でした。108例中88例（81.5%）は心不全を発症し、45例（41.7%）がACEI/ARB、41例（38%）がβ遮断薬の治療を受けていた。NT-proBNPの中央値は2997pg/mLでした。
※腫瘍学的またはリウマチ学的な理由でDPDスキャン陽性後に偶発的な所見として診断されたa以前に誤診された患者の数に基づく［N=34］、b 組織学的診断を受けた患者の数に基づく［N= 67］、c 左側弁疾患の患者数［N=10］ に基づく。d死亡患者数［N=18］に基づく。
データは平均値±SD、中央値（四分位範囲）、または n（%）で表した。
99mTc-DPDシンチグラフィは心アミロイドーシスの診断のおける使用は承認外
E. González-López, et al.：Eur Heart J 38(24)：1895, 2017
本研究に組み入れられた108例の自然歴における全生存率は、12・24・36ヵ月時にそれぞれ93・89・74％でした。
E. González-López, et al.：Eur Heart J 38(24)：1895, 2017
ATTRwtの特徴として、心不全症状を67.6％に認めていました。
E. González-López, et al.：Eur Heart J 38(24)：1895, 2017
熊本大学における検討においては、ATTRwt-CM患者の自然歴における5年生存率は48.0%（生存期間中央値：58.9ヵ月）、5年後の心不全による再入院における無イベント率は39.7%（無イベント期間中央値：43.7ヵ月）でした。
目的
日本のATTRwt-CM患者の臨床的特徴、診断アプローチおよび予後を調べることを目的とした。
対象
2002年12月から2019年12月の間に熊本大学病院で診断されたATTRwt-CMの連続した患者129例
方法
臨床検査、発症の徴候や初期臨床症状、診断に寄与した臨床徴候を検討し、ATTRwt-CM患者の臨床的特徴、診断アプローチおよび予後を後ろ向きに検討した。
評価項目
心不全による死亡と再入院
解析方法
カットオフ日は2019年12月だった。正規分布パラメーターは平均±標準偏差（SD）で表し、非正規分布パラメーターは中央値 (四分位範囲) で表した。カテゴリー値は数値（%）で表した。生存率と心不全による再入院は、カプランマイヤー曲線によって評価した。有意水準は両側5%とした。
安全性
原著論文に記載なし。
本試験の限界
※紹介したデータは特定の医療機関の研究結果を紹介したものである。
Toshihiro, Yamada. et al.：ESC Heart Fail 16(5)：2829, 2020
ATTRwt心アミロイドーシス患者の36ヵ月の生存率は74%であることが報告されている※ことからも、早期の診断・治療が重要です。
ご紹介しました臨床的特徴を呈する患者さんで、現在の治療が奏功しない場合は、診断を見直すきっかけになりますと幸いです。
心アミロイドーシスが疑われる場合は、シンチグラフィ検査を実施頂き、シンチグラフィ検査で陽性の場合は、JCS認定施設への紹介をお願いします。
※：海外データ
E. González-López, et al.：Eur Heart J 38(24)：1895, 2017
本コンテンツは、日本国内の医療・医薬関係者を対象に、日本国内で医療用医薬品を適正にご使用いただくため、日本国内の承認に基づき作成されています。日本の医療機関・医療提供施設等に所属し、医療行為に携っている方を対象としており、日本国外の医療関係者、一般の方に対する情報提供を目的としたものではない事をご了承ください。
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